廣義的基因治療指通過糾正或補償異常基因缺陷以達到治療疾病的一種治療方法。基因作為遺傳物質的基本單位，具有控制遺傳性狀表達和活性調節的作用。

一、基因治療行業概述

(資料圖)

1、行業定義

基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和技術。

2、產業鏈結構

基因治療產業鏈上游以生物科學工具、基因治療CRO/CDMO為主；中游為基因治療新藥研發企業，包括病毒載體類產品、溶瘤病毒產品、CAR-T、CAR-NK產品等；下游為終端銷售領域，主要包括醫藥、零售藥房。

3、分類

基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。體內基因治療和體外基因治療的研發管線各占一半，病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由多種因素決定，例如疾病產生部位、體內細胞獲取難度等。

二、全球及中國基因治療行業發展現狀分析

1、市場規模

目前全球已經有20款以上的基因治療法上市。根據北京研精畢智信息咨詢有限公司數據顯示，2017-2021年全球基因治療行業市場規模增長速度維持在50%以上，2021年市場規模約120億美元，預計在2024年全球基因治療行業市場規模有望達到440億美元。

2、區域分布

從全球基因治療分布地區看，美國作為第一個推出基因治療產品的國家，加上其消費市場廣闊、科研水平高、產品更新迭代快，市場份額占比達43%左右；其次是歐盟、中國及其他地區，占比分別為32%、11%、16%。

3、市場結構

從基因治療行業按病理類型看，全球應用于罕見病的基因治療方法市場占比最大，占比約30%以上；其次是腫瘤科 、血液病、心血管、眼科、神經病學及其他，市場占比分別為28%、6%、5%、4%、3%。

4、融資規模及類型

2020年受疫情影響，加上工業需求增多，全球細胞及基因治療行業融資規模出現快速增長。2020年全球基因治療行業融資規模約200億元，同比上升103%以上。

從融資類型看，基因治療行業的后續發行和風險投資規模最大，市場占比分別為30.7%和28.1%，由此說明基因治療行業仍處于初步發展階段，行業內部仍在搶占市場空間。另外，IPO、合作伙伴關系（預付款）、定向增發的市場占比分別為19%、15%、6%。

北京研精畢智信息咨詢是一家專業化市場調研公司，專注為國內、國際客戶提供市場調研服務，幫助公司識別當前的市場發展趨勢，發現需要解決的業務問題，協助企業降低業務風險，并提供有價值的細分市場數據，幫助客戶在市場上獲得相對于商業競爭對手的競爭優勢，主要業務：市場調研報告， 客戶委托調查項目、行業研究報告、定制報告。

關鍵詞：