動脈網第一時間獲悉，創新型基因治療藥物研發企業諾潔貝近日宣布完成近4000萬美元的B輪融資，本輪融資由上海生物醫藥基金領投，德同資本、中鑫資本、廣大匯通及蘇州領軍創投等數家知名機構跟投，老股東葦渡資本、北極光創投持續注資。本輪融資所募資金將主要用于臨床試驗用樣品的生產和早期臨床試驗的開展。

(資料圖)

諾潔貝自2020年成立以來，已經全面完成具有國際先進水平的1000L規模的cGMP生產體系的建設，目前公司多款差異化的研發管線已經完成臨床IIT研究或正在進行注冊臨床研究。

NGGT001是針對視網膜色素變性的基因治療藥物，目前已完成概念驗證性的IIT研究，顯示了良好的安全性和初步的治療效果，并在2023年4月獲得FDA的IND批件；NGGT002是針對代謝性疾病的、通過系統給藥的基因治療藥物，截至日前IIT研究已經完成低、中劑量的患者給藥，安全性良好且顯示出了初步的療效，并在2023年1月獲得FDA的孤兒藥資格認證。

此外，諾潔貝還有多條管線已啟動臨床IIT研究，將于今明兩年陸續進入臨床階段。

諾潔貝創始人蔣立新博士擁有25年基因治療及相關生物制藥領域的研發與管理經驗，領導完成4項基因治療藥物的IND申報工作與臨床研究，主持過國家發改委高技術產業化示范工程“基因載體平臺技術開發及產業化”項目，“基因藥物治療病毒性感染的關鍵技術研究”、“抗HIV的基因藥物的開發”、“抗乙肝病毒感染的基因藥物的研發”等國家重大新藥創制專項。

聯合創始人曲光博士擁有30多年的基因治療藥物的開發經驗，先后在基因治療領域的知名學者James Wilson和Kathy High實驗室從事研究工作。并曾于美國最早的基因治療公司Avigen負責AAV病毒載體的工藝開發。2013年，隨著Spark Therapeutics成立，曲光博士作為VP負責其所有產品的工藝開發與新技術開發。在諾潔貝，曲光博士主持完成了4個項目的臨床研究用樣品的制備，其中NGGT-001產品在FDA的IND申報過程中更是創下了CMC無問題直接通過的記錄。

GMP大樓外觀

諾潔貝創始人蔣立新博士表示：“基因治療是制藥行業的新型細分賽道，可以為需要終身及長期治療的疾病提供一次給藥、長期獲益的顛覆性的治療藥物，工業界的大規模介入可以說才剛剛開始起步，具有極其廣闊的應用前景和商業化價值。感謝上海生物醫藥基金及各家機構對我們的信賴與支持，也感謝老股東對我們的連續增持。堅信我們的技術積累在優秀資本的支持下，一定能給患者帶來生命的希望。”

發酵車間

上海生物醫藥基金合伙人溫弘博士表示：“基因治療藥物對眾多未滿足的臨床需求有巨大的潛力，我們看好這個賽道的前景，同時我們更加看好諾潔貝團隊的產業化經驗與高效率的管理風格。公司在成立不到三年的時間里，構建了獨特的研發管線，完成了先進的基因治療產品的CMC設施建設，依托該平臺已經啟動了3個IIT研究，獲得1個FDA的IND批件、一個孤兒藥資格認證。我們看好諾潔貝的發展前景并會給予長期的支持。”

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